2025년 1월 임상시험 의약품 MFDS IND 승인 현황

2025년 1월 MFDS IND 승인 현황은 총 31건의 임상시험용 의약품이 승인되어 한 해의 연구 트렌드를 예고했다. 이번 보고서는 국내외 제약·바이오 종사자를 대상으로 하며, 항체‑약물 접합체(ADC), 세포 치료제, 자가면역 질환, 임상시험 동향을 중심으로 각 임상시험의 의미를 짚어본다. ADC는 단일 클론 항체와 세포 독성 페이로드를 링커로 연결하여 종양세포에 약물을 정확하게 전달해 오프 타깃 독성을 줄이는 기술로, 종양 치료뿐 아니라 면역질환으로 영역을 넓히고 있다.

항암 분야: 표적 치료제와 세포 치료제의 경쟁

가장 많은 승인이 집중된 분야는 항암 치료다. FGFR2b를 표적으로 하는 항체‑약물 접합체 BG‑C137과 PRMT5 억제제 BGB‑58067, AAV 벡터 기반 유전자 치료제 RX001, DLL3 표적 이중특이성 T세포 결합제 탈라타맙 등이 1상 또는 2상 임상시험에 나섰다. 이들 ADC와 표적 치료제는 기존 화학요법의 한계를 넘어 정확한 표적 및 강력한 페이로드 전달을 목표로 한다. ADC는 링커와 페이로드 조합에 따라 세포 내에서 약물이 방출되거나 주변 세포까지 영향을 미치는 바이 스탠더 효과를 발휘해 암세포만을 선택적으로 공격한다.

세포 치료제 분야에서도 새로운 움직임이 있었다. 국외 임상에서는 자가 종양 침윤 림프구(TIL) 치료제인 Lifileucel(LN‑144) 병용요법이 절제 불가 또는 전이성 흑색종을 대상으로 3상 시험에 들어갔다. 미국 NCI는 2024년 Lifileucel을 첫 TIL 기반 암 치료제로 승인했으며, 이는 종양에서 추출한 TIL을 대량 배양한 뒤 환자에게 다시 주입하는 방식으로, 종양 반응률이 30% 이상이고 일부 환자는 완전 반응을 보였다. 세포 치료제가 본격적으로 고형암 치료에 적용되는 혁신적 사례로 주목된다. 이외에도 AbbVie의 ABBV‑319, 노바티스의 VHB937 등 새로운 항체 및 세포 치료제가 악성 B세포 종양과 근위축성 측삭경화증(ALS)을 대상으로 초기 임상을 진행한다.

신경·정신질환 및 드문 질환: 알츠하이머·ALS·희귀질환 대상 치료제

이번 목록에는 신경·정신질환을 겨냥한 후보물질이 다수 포함된다. LLY3372993(렘터네터그)와 MK‑1167은 초기 알츠하이머병 또는 인지 기능 감소 환자를 대상으로 하는 항아밀로이드 단일항체 치료제다. KarXT는 크로스린크된 콜린성 수용체를 표적으로 하여 알츠하이머병과 관련된 정신병을 치료하려는 경구용 제제로, 기존 항정신병 약물 대비 부작용을 줄이는 것이 목표다. ALS 환자를 위한 VHB937는 근위축성 측삭경화증의 진행을 지연시키기 위해 뇌척수액에 작용하는 신약이다. 또 Fabry 병 환자를 대상으로 하는 GC1134A(HM15421)와 양측 폐 이식 후 만성 폐동종 이식편 기능장애를 치료하는 벨루모수딜(Belumosudil) 등 희귀질환 치료제가 포함되어 있다.

자가면역·염증성 질환: 면역조절제의 다양화

중등도 내지 중증의 아토피 피부염과 화농땀샘염을 대상으로 하는 SAR444656, 중등도에서 중증 쇼그렌병(SjD)을 겨냥한 Nipocalimab, 크론병 환자에게 투여되는 SAR441566 등 다양한 면역조절제가 2상 또는 3상 임상에 진입했다. 이러한 신약들은 염증성 사이토카인 신호를 억제하거나 FcRn을 차단해 자가항체의 재순환을 줄이는 기전을 통해 증상을 완화한다. JW0108+C2407 병용요법은 이상지질혈증 환자를 대상으로 효능을 비교 평가하는 3상 시험으로, 대사성 질환과 면역 질환의 경계를 허문다. 또한 니포칼리맙은 moderate to severe Sjögren’s disease 환자에서 항체 치료의 역할을 탐색한다.

심혈관·대사·신장 질환

박스드로스타트(Baxdrostat)와 다파글리플로진 병용요법은 만성 신장병과 고혈압 환자를 대상으로 신장 결과 및 심혈관 사망을 줄이는지를 평가한다. HMG‑CoA 환원효소 억제제에 속하는 일부 후보물질은 이상지질혈증 환자에서 기존 약물 대비 효과를 탐색한다. TIE2·VEGFR 계열의 약물 또는 알도스테론 합성효소 억제제 등 새로운 기전의 약물들이 심혈관계와 신장 질환 관리에 도입되고 있다.

백신·감염성 질환

사노피의 21가 폐렴구균 접합 백신(PCV21)은 영아·유아를 대상으로 면역원성과 안전성을 평가하는 3상 임상시험에 진입했다. 또한 코로나19 팬데믹 이후 항바이러스제 몰누피라비르(Molnupiravir)의 국내 임상이 이어지고 있으며, 질병 진행 위험이 높은 비입원 성인을 대상으로 3상 시험이 허가되었다. 이러한 백신과 항바이러스제는 공중보건 위협에 대비하기 위한 중요한 파이프라인이다.

기타 임상시험 동향

여러 임상시험은 약동학·약물상호작용을 확인하는 초기 1상 연구로, 새로운 화합물이나 제형의 안전성을 평가하는 데 목적을 둔다. Tecfidera와 Aspirin 병용 시험, SB17170와 midazolam 간 상호작용 연구 등이 이에 해당한다. 또 감마선 또는 입자방사선과 면역항암제를 병합하는 연구, PD‑1 억제제와 T세포 리디렉터를 조합하는 연구 등 다양한 플랫폼 임상이 진행된다. 임상시험 단계별로 보면 초기 1상·2상 시험이 약 절반을 차지해 파이프라인 확장의 초석을 마련하고 있으며, 국내 병원과 바이오 벤처들이 다수 참여해 한국의 임상 역량을 보여주고 있다.

결론 및 전망

2025년 1월 MFDS IND 승인 현황은 항체‑약물 접합체와 세포 치료제의 확장, 희귀질환과 신경·정신질환에 대한 다양한 접근, 면역조절제와 신장·심혈관 치료제의 발전을 한눈에 볼 수 있게 한다. ADC 기술은 항체와 페이로드를 조합해 종양세포를 정확히 공격하고 독성을 최소화함으로써 새로운 치료 패러다임을 제시한다. NCI에 따르면 TIL 치료제인 Lifileucel은 종양 내 림프구를 확대해 환자에게 투여하는 최초의 고형암 세포치료제로, 흑색종 환자의 상당수에서 종양 크기를 줄이고 장기적으로 질병이 진행하지 않는 반응을 보였다. 이러한 혁신 기술은 앞으로 더 많은 암과 면역질환으로 확장될 전망이다.

한편, 신경·정신질환 분야의 단일항체 치료제, 희귀질환 치료제, 백신 등은 환자 선택지를 넓히고, 코로나19 이후 공중보건 대응능력을 강화한다. 국내 기업과 연구기관이 국제 파트너십을 통해 글로벌 임상시험에 적극 참여하는 모습은 한국 바이오 산업의 성장 가능성을 보여준다.

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